5月15日消息，知名风投机构Third Rock Venture正在与谷歌风险投资（GV ）合作，以6500万美元的资金支持一家初创公司——Celsius Therapeutics的创新基因疗法启动。这家公司正在通过技术突破将单细胞基因组的研究成果转化为针对自身免疫性疾病和癌症的精准疗法。

基于Celsius公司的创新方法，研究者可以通过单细胞基因组学了解特定的细胞生态系统，并通过识别引发病变的基因来描绘一种新的靶向药物发现过程，有望为自身免疫疾病和癌症治疗带来重大改变。

单细胞基因学打破传统，有望助力精准治疗

人体有数万亿个细胞，每个细胞都储存着遗传信息。不同细胞类型的基因组不同，这决定了不同细胞的功能，有时也包括疾病背后的“代码”。对单细胞进行研究，能够帮助研究人员更好地理解引发疾病的单个细胞及细胞之间的相互作用。

同时，有研究表明，许多疾病的发生是由几种特定细胞类型的联合功能障碍和它们之间的相互作用所引发。传统的基因组测序不能确定这些个体的影响，只能看到平均水平和一些关键原因。

Celsius公司正在使用新技术进行单细胞基因测序，并与专门的机器学习算法相结合，从而发现一种能够对自身免疫性疾病和癌症患者产生变革性影响的精准疗法。他们对特定患者样本进行单细胞测序，以识别和了解单个细胞及其相互作用如何引发了病变。通过分析单个细胞，有望在全新的分辨率基础上了解疾病原因，克服传统基因组测序方法的局限性。

麻省理工学院Aviv Regev教授在一份声明中说：“传统的基因组测序无法确定这些单个细胞的影响，只能看到平均值，因此我们可能会漏掉某些关键的决定性因素。我们团队首次发现了这样的方法，能够将海量数据与复杂的机器学习算法相结合，采用这种方法，能够区分在疾病中起关键作用的特定细胞，并找出引发细胞失灵的基因。相信这种方法能够更有效地确定治疗特定疾病患者的具体靶标，并最终针对这些目标开发药物。”

图片来源：Celsius公司官网

突破性研究成果转化，资本寄予厚望

基于创新技术可能带来的转化成果，Celsius公司A轮就获得6500万美元的融资，此次融资由知名风投机构Third Rock Venture领投，谷歌风险投资也是参投方，还包括Heritage Provider Network、Casdin Capital以及Alexandria Venture Investments等机构参投。大家对这家新锐公司寄予厚望。

据悉，公司主要技术源于Broad研究所（Broad Institute）的许可，其中包括单细胞测序技术的非排他性许可以及早期药物开发项目的独家许可。这些技术得益于麻省理工学院Aviv Regev教授和哈佛医学院Vijay Kuchroo教授的研究工作，两人均是公司的创始科学家。

利用这种突破性的方法，Broad研究所已经发现了一小部分自身免疫疾病和癌症的靶标。Celsius公司希望在未来五年能够完成概念性验证，而此次A轮融资将帮助他们向这个目标推进。

其联合创始人兼总裁Christoph Lengauer博士总结公司的几项优势：大量的动物和人类数据可供使用；机器学习算法可以使这些数据变得有意义；一种新技术可以完成单细胞测序而不是整个基因组。他同时也是投资方Third Rock Venture的合伙人。

Christoph Lengauer博士（图片来源：Celsius公司官网）

该公司创始成员还有Jeffrey Bluestone博士和Ramnik Xavier博士等，整个团队在单细胞RNA测序、计算生物学，疾病生物学以及药物发现领域有着丰富的经验。该公司已运营2年，总部有15名员工。

参考资料：

[1] Celsius Therapeutics Launches with $65 Million in Series A Financing to Develop Precision Therapeutics For People with Autoimmune Diseases and Cancer

[2] Third Rock, GV back Broad spinout Celsius in bid to develop precision meds for autoimmune disease

[3] Celsius Therapeutics官方网站